基因治疗的费用大概多少钱？

基因治疗的费用大概多少钱

接下来具体说说

FDA批准为患有罕见遗传病的婴儿提供的基因治疗 费用达210万美元

美国食品和药物管理局（FDA）已经首次批准针对幼儿的基因治疗疗法。该基因疗法被称为Zolgensma，旨在治疗2岁以下儿童患上的罕见遗传性疾病脊髓性肌萎缩症。 FDA代理局长Ned Sharpless称这项批准批准是基因治疗的“里程碑”。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于人体内运动神经元存活1号基因的缺失或异常突变所导致的。。在最常见（和严重）的病例中，SMA发病始于婴儿期，一些婴儿在出生6个月后发病。SMA引起的运动神经元问题导致严重的并发症，包括呼吸困难和吞咽困难。

由于运动神经元死亡对基本功能的损害，患有SMA的婴儿通常不会活过幼儿期。基因疗法Zolgensma可能会改善这些人的结果，因此已被FDA批准用于2岁以下的儿童。据悉，其治疗费用高达212.5万美元，这是世界上最昂贵的药物。

根据FDA的数据，Zolgensma在36名婴儿患SMA的正在进行和已完成的临床试验中被证明是安全有效的。FDA周五在一份声明中表示，其中21例患者的治疗结果提供了“有效性的主要证据”，并解释有13个患者已达到至少14个月的年龄。

同样，与未接受治疗的其他SMA婴儿患者相比，这些患者在达到发育运动里程碑的能力方面经历了“显著改善”。FDA称，这种药物该药可引起呕吐、肝酶升高以及“严重急性肝损伤”等副作用。

天价基因疗法何时落地国内？定价多少？

商业化一直是基因疗法的硬伤。

曾有投资人表示，细胞和基因治疗领域面临的现实条件是很少有公司真正拥有商业模式。由于细胞与基因治疗产品高度的个体化，无论从生产、研发还是产业化方面，成本较高，因此细胞与基因治疗产品定价向来“天价”，动辄数百万人民币甚至美元的价格，在可及性上存在巨大的困难。

全球最贵药物记录在2022年被再次刷新，新记录和原记录保持者，均出自同一领域——基因疗法。

2022年11月，FDA宣布澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准，CSL将其产品定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。350万美元的“天价”基因疗法，甚至让一针120万元的CAR-T，在它们眼前都只能是个“弟弟”。

在Hemgenix上市前，全球最贵治疗药物的记录曾由蓝鸟生物保持。2022年8月，蓝鸟生物（Bluebird Bio）推出其280万美元定价的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，同年9月，蓝鸟生物用于用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona上市，300万美元的定价刷新了此前280万美元的记录，CSL又刷新了蓝鸟的天价疗法产品价格上限。

从2022年全球获批的五款基因治疗产品来看，Upstaza、Zynteglo、Roctavian、Skysona和Hemgenix已公布的治疗费用均在200万美元以上。

不论是2019年诺华横空出世的212万美元用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensm，还是其他已获批上市的基因治疗药物，动辄数百万的天价一直是其摘不掉的标签。商业化推广的难度也不言而喻。如蓝鸟生物的Skysona和Zynteglo，此前均已在欧洲获得批准，但由于治疗费用高昂，且报销问题未能得到解决，蓝鸟生物此前便宣布将这两种疗法撤出欧洲。

近年来，随着本土细胞与基因治疗产品逐渐拉开商业化大幕，无论是药企还是CDMO企业，都在积极探索如何降低成本，增加产品的可及性，同时开拓更新的靶点，覆盖更多的治疗领域。曾有券商研究报告测算，从2016年到2020年，全球基因治疗市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年将达到近305.4亿美元。随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上、相关利好产业政策的支持，预计中国基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。

不过今年以来，CGT领域风波不断。前有海外CGT疗法接连遭遇MNC“退货”、CGT biotech公司深陷裁员潮，后有国内药明生基临港基地关闭，细胞基因与疗法公司管线调整，细胞与基因治疗领域不断面临挑战。

对于CGT领域而言，从研发到商业化是一个漫长的征程。立项研发真正具有临床价值的新药、从同质化研发中差异化突围，探索降低成本增加产品可及性的商业化模式，是所有细胞与基因治疗药企和这条产业链上的公司共同面临的课题。

4月27日，由中国医药企业管理协会指导，E药经理人与赛默飞世尔中国主办，创百汇承办的“2023中国医药创新100峰会”将在上海隆重召开。峰会将会围绕基因治疗产品的研发策略、从研发到商业化的发展、细胞治疗技术突破与患者可及性的兼顾等话题展开主题讨论。

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